2,4 miljoen euro voor onderzoek naar zeldzame oogziekte RP17

De Amerikaanse Foundation Fighting Blindness geeft een subsidie van 2,4 miljoen euro aan een samenwerking tussen het Radboudumc en het Engelse University College London. De onderzoekers gaan in kaart brengen hoe vaak de erfelijke oogaandoening RP17 wereldwijd voorkomt, zodat meer mensen een diagnose krijgen. Ook zoeken ze uit hoe de ziekte precies ontstaat en willen ze een behandeling ontwikkelen.

Duizenden mensen in Nederland hebben een erfelijke ziekte van het netvlies. Bij hen veroorzaakt een fout in het DNA de aandoening. Zij kampen met verminderd zicht of zelfs blindheid. In veertig procent van de gevallen is de genetische oorzaak nog onbekend. Dat komt doordat sommige zeldzame fouten in het DNA moeilijk op te sporen zijn, of omdat er nog te weinig over bekend is.

Een groep onderzoekers van onder andere het Radboudumc vond in 2020 na een zoektocht van 35 jaar een belangrijke oorzaak van zo’n erfelijke oogziekte. Groepsleider Susanne Roosing van de afdeling Genetica vertelt: ‘We ontdekten de genetische oorzaak van de aandoening retinitis pigmentosa type 17, ofwel RP17, in het DNA van een grote Nederlandse familie met deze aandoening. Inmiddels hebben wij 300 mensen met deze genetische oorzaak gevonden in 22 families wereldwijd.’

Lichtgevoelig

De Foundation Fighting Blindness investeert nu 2,4 miljoen euro in vervolgonderzoek. ‘We kunnen dankzij dit geld verder in kaart brengen hoe vaak RP17 wereldwijd voorkomt’, licht onderzoeker Suzanne de Bruijn toe. ‘Ook ontwikkelen we een richtlijn voor diagnostische centra. De veranderingen in het DNA die we hebben gevonden zijn erg complex, en het is nog moeilijk te begrijpen waarom de ene verandering in dit DNA-gebied wel tot RP17 leidt, terwijl een andere verandering in hetzelfde stukje DNA geen problemen oplevert. Dat gaan we in deze studie verder uitzoeken. Zo krijgen mensen een juiste diagnose en hopelijk in de toekomst ook een behandeling, en voorkomen we misdiagnose door onjuiste interpretatie.’ 

Hoe de genetische oorzaak precies leidt tot ziekte is nog niet duidelijk. ‘We zien dat verschillende relatief grote fouten in hetzelfde gebied in het DNA zorgen dat het chromosoom verkeert opvouwt’, legt Roosing uit. ‘We denken dat hierdoor de cellen in het netvlies een bepaald eiwit (GDPD1) gaan aanmaken dat niet thuishoort in het oog. Dit eiwit veroorzaakt waarschijnlijk de problemen door beschadiging van de lichtgevoelige cellen in het oog. We gaan uitzoeken of dit inderdaad zo is.’

Uitschakelen

Ook gaan de onderzoekers de subsidie inzetten voor de ontwikkeling van een genetische therapie tegen deze erfelijke oogaandoening. De Bruijn: ‘We denken dat verschillende fouten in het DNA gevonden in afzonderlijke families allemaal zorgen voor de aanmaak van hetzelfde eiwit. Als dit eiwit inderdaad de boosdoener is bij RP17, dan willen we proberen of we met slimme genetische methoden de aanmaak van dit eiwit kunnen uitschakelen.’

De Amerikaanse stichting geeft de subsidie van 2,4 miljoen euro aan een samenwerking tussen het Radboudumc en UCL in London. Het project heeft een looptijd van vijf jaar.

Epilepsie verstoort levens: Miljuschka Witzenhausen in de aanval tijdens de collecteweek

In de week van 6 tot 11 juni gaan duizenden vrijwilligers op pad om te collecteren voor EpilepsieNL. Daarnaast wordt er ook online gecollecteerd. Presentatrice Miljuschka Witzenhausen trapt deze week af met een digitale collectebus. Haar dochter Felina kreeg op driejarige leeftijd haar eerste epileptische aanval en sindsdien zijn zij op zoek naar antwoorden. Met de opbrengst van de collecteweek helpt EpilepsieNL mensen met epilepsie waar nodig.

Miljuschka Witzenhausen: Epilepsie is een onvoorspelbare aandoening. De momenten waarop een aanval plaatsvindt. Maar ook de onverwachte schade keer op keer… Ik zou alles geven om het op te lossen voor mijn dochter. Helaas is dat niet mogelijk. De oplossing ligt in langdurig onderzoek. Daarom is jouw steun hard nodig.

Epilepsie verstoort levens
Epilepsie verstoort levens. 200.000 mensen in Nederland hebben de diagnose epilepsie. Ruim een miljoen mensen worden indirect geraakt door de ziekte, zij hebben een partner, ouder, kind, broer of zus met epilepsie. Bij epilepsie is er sprake van een tijdelijke verstoring in de hersenen, een soort kortsluiting. Meestal duren epileptische aanvallen maar kort, een paar seconden of minuten. Soms duren ze langer. Hoe intens een aanval is, verschilt per persoon en per aanval.

Het leven van mensen met epilepsie kan op ieder moment verstoord worden door een aanval. 30% van de mensen heeft levenslang te maken met aanvallen.

Onderzoek is nodig
Epilepsie is nog niet te genezen. Daarom zijn onderzoekers op zoek naar de oplossing. Dankzij de collectanten van EpilepsieNL kunnen ze blijven zoeken, zodat in de toekomst niemand meer last heeft van deze verstorende aanvallen. Want een aanval komt altijd onverwachts. En het kan ons allemaal overkomen, in elke fase van het leven. Soms met een duidelijke oorzaak, zoals een ongeluk of een hersenbloeding, vaker zonder duidelijke aanleiding.

Collecteren langs de deuren en online
De inkomsten uit de collecteweek gaan volledig naar onderzoek en het verbeteren van het leven van mensen met epilepsie. Iedereen kan een bijdrage leveren en samen met ElpilepsieNL in de aanval gaan! Maak een online collectebus aan via epilepsie.digicollect.nl .

‘Explosieve stijging aantal beroertes’

Dinsdag 10 mei is het de Europese Dag van de Beroerte. Op deze dag wordt er extra aandacht gevraagd voor de oorzaken en gevolgen van een beroerte of CVA (cerebrovascular accident). En dat is hard nodig, want het aantal Nederlanders dat een beroerte krijgt zal tot 2040 explosief stijgen ten opzichte van 2015. Het aantal patiënten dat in 2040 een beroerte heeft gehad en met de (onzichtbare) gevolgen hiervan moeten leven zal naar verwachting stijgen met 54 procent naar 672.600 personen.

Het positieve nieuws is dat we de afgelopen jaren al enorme stappen hebben gezet op het gebied van hersenonderzoek, waardoor er in de komende twintig jaar minder Nederlanders sterven aan de gevolgen van bijvoorbeeld een beroerte. Alleen moeten er wel meer mensen met de gevolgen van deze hersenaandoening leren leven. Dit zorgt ervoor dat de gehele samenleving – patiënten, naasten, mantelzorgers en zorgprofessionals – meer en meer te maken krijgt met deze hersenaandoening en de gevolgen hiervan.

Oorzaken van een beroerte
De oorzaak van een beroerte is meestal een slechte kwaliteit van de binnenwand van de bloedvaten. In de loop van de jaren raakt de binnenwand van de bloedvaten langzaamaan beschadigd. Hierdoor wordt de wand dikker. Dit proces van slijtage heet slagaderverkalking. Door ouderdom kunnen bloedvaten verkalken. Ook een ongezonde leefstijl, zoals roken, kan zorgen voor slijtage van de bloedvaten. Dit kan ook gebeuren als je suikerziekte hebt, of een te hoge bloeddruk of een te hoog cholesterolgehalte. In sommige families komen hart- en vaatziekten vaker voor dan in andere families.

Gevolgen van een beroerte
Veel voorkomende gevolgen van een beroerte in het kort:

  • verlamming in het lichaam of gezicht, vaak aan één kant van je lichaam
  • eenzijdige gevoelloosheid en tintelingen, vaak aan één kant van je lichaam
  • problemen met spreken of het vinden van woorden
  • problemen met zien
  • (zware) vermoeidheid
  • overgevoeligheid voor prikkels in je omgeving (overprikkeling)
  • angst, stemmingswisselingen of instabiele emoties
  • moeite met plannen en organiseren.

Na een beroerte kan men last houden van de gevolgen. De zichtbare, lichamelijke problemen vallen de meeste mensen in je omgeving vaak direct op. De onzichtbare problemen zijn minder opvallend en worden vaak pas later opgemerkt. Niet iedereen heeft dezelfde problemen en bij de een is het minder hevig dan bij de ander.

‘Met 1 miljoen patiënten zijn ‘zeldzame ziekten’ helemaal niet zo zeldzaam’

Vandaag, maandag 28 februari is het internationale Rare Disease Day, oftewel Zeldzameziektendag. Op die dag vragen patiënten, artsen en onderzoekers gezamenlijk aandacht voor zeldzame ziekten.

Een aandoening is zeldzaam als deze minder dan 1 op de 2.000 mensen betreft. Er zijn wel 7.000 verschillende zeldzame ziekten. Gezamenlijk zijn al deze aandoeningen dus echt niet zo zeldzaam. Het gaat om minimaal 1 miljoen Nederlanders.

Zeldzame aandoeningen komen meestal pas in de publiciteit als er een discussie ontstaat over de hoge prijs van een weesgeneesmiddel of gentherapie. Vergeten wordt dat er naast medicijnen nog veel meer mogelijkheden zijn voor preventie en betere zorg. Daar moeten we nu echt op inzetten, zodat we meer kunnen bieden dan alleen maar hoop op een medicijn.

Radeloze ouders
Zeldzame aandoeningen zijn stuk voor stuk ernstige, chronische aandoeningen die veel leed met zich meebrengen. Vaak duurt het onnodig veel jaren voor de juiste diagnose wordt gesteld, terwijl ondertussen verkeerde behandelingen worden ingezet en ouders en patiënten steeds radelozer worden. Veel kosten – tenminste 2 procent van het zorgbudget is gerelateerd aan de zeldzame aandoeningen – zijn dan ook vermijdbaar.

Driekwart van de zeldzame aandoeningen is erfelijk. Alleen al in Nederland worden jaarlijks ongeveer 8.000 kinderen geboren met een zeldzame aandoening. Dit leidt helaas nog steeds tot veel sterfte in de eerste levensjaren.

Nieuwe behandelingen
Onderzoekers in academische en farmaceutische centra werken hard aan nieuwe medicijnen voor zeldzame aandoeningen, zogenaamde weesgeneesmiddelen, en aan gentherapieën die genetische zeldzame aandoeningen zelfs in één keer zouden kunnen genezen. Gelukkig zijn er al de nodige successen, maar voor de meeste duizenden zeldzame aandoeningen is een oplossing nog lang niet in zicht.

‘Bewegende ouderen profiteren van sterk immuunsysteem’

Volgens Britse onderzoekers hebben ouderen die volop blijven bewegen een veel beter immuunsysteem dan minder actieve leeftijdgenoten en lijkt hun immuunsysteem zelfs op dat van een 20-jarige. Dat laatste geldt voor een deel van het immuunsysteem, niet voor alles wat de Britten onderzochten. De positieve effecten van bewegen op het immuunsysteem blijken uit veel meer onderzoeken. Dankzij deze effecten verlaagt het risico op chronische aandoeningen, waaronder dat op verschillende soorten kanker. Daarnaast kan bewegen inderdaad zorgen dat het immuunsysteem niet zo snel achteruit gaat bij het ouder worden.

Het effect van bewegen op het immuunsysteem is een extra reden om mensen te stimuleren meer te sporten en bewegen. Zo’n 45 procent van de volwassenen en 60 procent van de ouderen beweegt te weinig om het goed bij te laten dragen aan een goede gezondheid. Mensen zien tijdens deze coronapandemie mogelijk eerder in dat een gezonde leefstijl met meer bewegen loont. Het is immers duidelijk dat vooral mensen met onderliggend lijden en obesitas een hoger risico hebben op een ernstig ziekteverloop, en dat bewegen belangrijk is om een deel van de aandoeningen te voorkomen. Bovendien laten de cijfers van de ziekenhuisopnames zien dat ouderen, ook met vaccinaties, vaker opgenomen worden. Een slechter werkend immuunsysteem op hogere leeftijd en daarmee ook beperkte bescherming door het vaccin speelt daarbij een rol.

Veel van ons gedrag, en dus ook van ons beweeggedrag, is niet rationeel. Bovendien weten veel mensen niet genoeg van de positieve effecten van voldoende bewegen en wordt deze kennis hen niet aangereikt. Meer inzetten op bewegen en ervoor zorgen dat bewegen de makkelijke en logische keuze wordt is daarom essentieel. Landelijk en lokaal beleid kan hieraan bijdragen, en ook bewegen in de zorg veel serieuzer nemen als ‘medicijn’ helpt mee.

Werkgever kan mentale en fysieke gezondheid meer bevorderen

Tweederde van de werkende Nederlanders kijkt vanwege de coronapandemie met een andere blik naar de zorg en hoe dit geregeld is in Nederland. Ze maken zich zorgen over de uitgestelde reguliere zorg en de oplopende wachtlijsten. De helft van de werknemers zou voor een andere zorgverzekeraar kiezen als die hen sneller aan een behandeling kan helpen en een derde is zelfs bereid daar meer premie voor te betalen. Kwalitatieve aspecten blijken, naast de prijs, dit jaar een grotere rol te gaan spelen bij de keuze voor een zorgverzekering.

Dat blijkt uit onderzoek onder ruim 1.000 werknemers en 170 HR-professionals dat zorgverzekeraar ONVZ heeft laten uitvoeren door onderzoeksbureau DirectResearch.

Mentale en fysieke gezondheid verbeteren

Daaruit blijkt ook dat tweederde van zowel de ondervraagde HR-professionals als de werknemers vindt dat hun werkgever meer kan doen om de gezondheid en een gezonde levensstijl van medewerkers te bevorderen, zowel fysiek als mentaal. Nu meer mensen thuiswerken vanwege corona heeft een kwart van de ondervraagden meer moeite om te gaan met hun gedachten, emoties en routines. De HR-professionals geven aan dat ze minder zicht hebben op wat mensen nodig hebben. Volgens de ondervraagden kunnen werkgevers op verschillende manieren de mentale en fysieke gezondheid van hun werknemers verbeteren. Dat varieert van korting op sportactiviteiten tot aandacht voor gezonde voeding en voldoende beweging op kantoor. Van meer aandacht voor de balans tussen werk en privé tot jaarlijks preventief onderzoek. En van persoonlijk advies via een vitaliteitscoach tot een fietsplan.

Andere kijk op zorgverzekering

De belangrijkste voordelen van collectieve verzekeringen zijn volgens werknemers de kortingen op de premies voor zowel basis- als aanvullende verzekeringen. HR-professionals zien diezelfde voordelen voor medewerkers. Voor de organisatie vinden HR-professionals vooral de afspraken over aanvullende zorgpakketten, het bevorderen van de vitaliteit van werknemers, het werkgeversimago en het snel kunnen bieden van de juiste zorg belangrijk.

Vanwege de coronapandemie kijken drie op de tien werknemers nu anders tegen hun zorgverzekering aan. Waar de trend jaren was dat de prijs voor het merendeel van verzekerden bepalend was, gaan dit jaar ook kwalitatieve aspecten voor een grotere groep meespelen. Hoewel een derde van hen kiest voor de goedkoopste verzekering, zoeken vier op de tien een zorgverzekeraar die hen persoonlijk helpt en willen drie op de tien mensen de zekerheid dat ze snel terecht kunnen voor de beste behandeling. 30% van de werknemers is ook bereid meer te betalen voor een zorgverzekering die hen helpt om de beste en snelste zorg te krijgen. Ook zou 62% het fijn vinden als ze ergens terecht kunnen voor hulp en advies wanneer ze op een wachtlijst staan. Bijvoorbeeld waar ze de beste zorg kunnen krijgen en waar ze het snelst aan de beurt zijn.

Verschillende zorgverzekeraars zijn tijdens de coronapandemie al ingesprongen op die extra wensen. ONVZ heeft bijvoorbeeld een speciale hulplijn voor verzekerden in het leven geroepen, onder meer voor mensen die stress of eenzaamheid ervaren. Ook heeft de zorgverzekeraar een werkgeversdesk, onder meer voor preventieve tips.

Vaker gekozen voor premium

Van de ondervraagde HR-professionals in het onderzoek geeft ruim de helft aan dat ze in coronatijd meer aandacht besteden aan preventie om uitval van medewerkers te voorkomen. Ook hebben vier op de tien het idee dat medewerkers vaker voor een collectieve of premium verzekering kiezen.

Rotterdam Memory Walk – Coronaproof

Op zaterdag 18 december 2021 lopen we samen de Rotterdam Memory Walk om geld op te halen voor dementieonderzoek in het Erasmus MC. In Nederland leven ruim 280.000 mensen met dementie. De komende jaren zal dit aantal verdubbelen. Dementie is nog steeds een dodelijke ziekte, onderzoek naar de oorzaken en een betere behandeling van dementie zijn daarom van levensbelang.

Start op een locatie en tijdstip van jouw keuze. Met behulp van de eRoutes app krijg je op basis van je GPS-locatie diverse routes voorgesteld of kies een eigen route die je kan wandelen. Onderweg kom je langs virtuele stempelposten en belonen we jouw inspanning uiteraard met een vette medaille. 

Zaterdag 18 december op een rij:
* Trek je wandelschoenen aan en pak je snacks/drinken voor onderweg
* Vertrek op zaterdag 18 december 2021 op een eigen gekozen tijdstip
* Open de eRoutes app en kies voor Memory Walk
* Bepaal je eigen afstand
* Kies één van de voorgestelde routes of kies voor ‘start zonder route’ om een eigen route te wandelen
* De aanwijzingen starten direct. Je kan beginnen aan jouw Memory Walk
* Kom langs virtuele aanmoedigingen
* Geniet van de mooie omgeving en buitenlucht
* Maak na jouw tocht een foto met je welverdiende medaille en deel deze op social met #SamentegenDementie

Met elkaar, maar op afstand, komen we in beweging. De Rotterdam Memory Walk is coronaproof. Je start namelijk vanuit je eigen huis of een andere zelf uitgekozen locatie op een tijdstip naar keuze.

Deze wandeling mag je niet missen. Help jij mee belangrijk dementieonderzoek mogelijk te maken? Dan maken we samen van deze dag een mooie herinnering.

Stap voor Stap Samen tegen Dementie!

Nieuw onderzoek: Levertraan draagt bij aan herstel van spierweefsel

Recent wetenschappelijk onderzoek heeft aangetoond dat regelmatig gebruik van levertraan het spierherstel na fysieke activiteit verbetert. Onderzoekers zagen dat regelmatig gebruik van levertraan de ontstekingsreactie verminderde, die wordt veroorzaakt door fysieke inspanning. Opvallend was dat suppletie met levertraan voor sneller spierherstel zorgde dan andere omega-3 supplementen.

Lichamelijke inspanning veroorzaakt ontstekingen
Door intensief te sporten belast je je spieren, waardoor spierscheurtjes kunnen ontstaan die moeten herstellen. Langdurige zware lichamelijke inspanning veroorzaakt ontstekingen, wat ook resulteert in spierpijn of stijfheid. Hoe hoger de ontstekingswaarden, hoe minder goed de spieren kunnen herstellen. Levertraan zorgt voor lagere ontstekingswaarden en een sneller herstel.

1.000 deelnemers namen deel aan het onderzoek
Om de mate van ontstekingsreactie te meten, werden de bloedwaarden van 1.000 deelnemers gemeten, nadat zij een 91 km lange recreatieve mountainbiketocht hadden afgelegd.

Dat omega-3 een ontstekingsremmende werking heeft, is allang bekend. Uit het onderzoek bleek dat het gebruik van omega-3 vetzuren ook ontstekingen vermindert die veroorzaakt worden door fysieke inspanning. De deelnemers die het minst fit waren en hoogste BMI hadden, hadden het meeste baat bij gebruik van levertraan.

Levertraan zorgt voor beter herstel dan andere omega-3
Tegenwoordig is levertraan ook in Nederland een upcoming omega-3 product, vanwege de vloeibare vorm, natuurlijke vitamines en hoge kwaliteit vetzuren.

‘Patiënt wacht steeds langer op nieuwe medicijnen’

Nederlandse patiënten wachten steeds langer op nieuwe geneesmiddelen. Met bijna een verdubbeling van de wachttijd in vier jaar loopt Nederland nu steeds verder achter op andere landen.

Door een labyrint van ingewikkelde procedures is de wachttijd inmiddels opgelopen naar gemiddeld 510 dagen. Dat kan voor patiënten fatale gevolgen hebben. Daarom moet de tijd die een patiënt moet wachten op een nieuw, goedgekeurd medicijn teruggebracht worden naar maximaal honderd dagen. Dat dit mogelijk is blijkt uit landen om ons heen, zoals Duitsland.

Onnodig frustrerend
Voor duizenden Nederlandse patiënten is het zeer frustrerend dat zij zo’n medicijn niet kunnen krijgen. In een land als Duitsland, met ongeveer hetzelfde niveau van welvaart en geneesmiddelenprijzen, gaat dat veel sneller: binnen 30 dagen. Het is niet uit te leggen dat mensen in de grensstreek, die amper 20 kilometer van elkaar wonen, ongelijke kansen op herstel hebben.

Sluis
De minister van Medische Zorg kan besluiten een kostbaar nieuw medicijn in de zogeheten sluis te plaatsen, voor prijsonderhandelingen. Zo lang een medicijn in deze ‘wachtkamer’ zit, beschikt de patiënt er niet over. Rond 2015 bracht een nieuw medicijn gemiddeld 315 dagen in de sluis door. Rond 2019 was dat opgelopen tot maar liefst 510 dagen. Doorgaans gaat het juist om medicijnen ter bestrijding van ernstige ziektes, zoals kanker.

Slepende onderhandelingen
De langere wachttijden komen door slepende prijsonderhandelingen tussen de minister en geneesmiddelenbedrijven. In Duitsland wordt ook stevig onderhandeld over prijzen, maar daar zijn vrijwel alle nieuwe geneesmiddelen binnen 30 dagen beschikbaar voor de patiënt, en de prijzen zijn vergelijkbaar met Nederland. Onderhandeling vinden daar pas achteraf plaats. Bijkomend voordeel is dat het dan duidelijk is wat het effect van het geneesmiddel is in de praktijk en wat het werkelijk waard is.

‘Blijf ontwikkeling weesgeneesmiddelen stimuleren’

Het is belangrijk om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen – voor patiënten met zeldzame ziektes – te blijven stimuleren. De Europese Commissie gaat de weesgeneesmiddelenverordening aanpassen, en heeft daarvoor een consultatie opgezet. Deze aanpassing geeft kansen om nieuwe stimulerende maatregelen in te zetten, die nog effectiever zijn, zodat er een oplossing komt voor de 7000 aandoeningen waar nu nog geen behandeling voor is.

Patiënten met een zeldzame ziekte hebben ook recht op een behandeling en geneesmiddelen. Met die gedachte heeft de Europese Commissie in het jaar 2000 de weesgeneesmiddelenverordening in het leven geroepen. De verordening wérkt. De afgelopen twintig jaar leverde dit 200 nieuwe weesgeneesmiddelen op.

Miljoenen patiënten wachten
Het is moeilijk om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen voor ziektes die niet vaak voorkomen. Vaak is er weinig kennis over de ziekte, en gaat het om kleine aantallen patiënten. Bovendien zijn diagnostiek en onderzoek ingewikkeld, kostbaar en langdurig.

Tot het begin van deze eeuw was er daarom weinig perspectief voor 30 miljoen Europeanen met een zeldzame aandoening. De weesgeneesmiddelenverordening bracht soelaas; een set van maatregelen die bedrijven stimuleert om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen.

Continuering van het stimuleringsbeleid is nog steeds noodzakelijk. Voor 95% procent van de zeldzame ziektes is nog geen oplossing. Miljoenen mensen wachten nog op een effectieve behandeling.

Toegang loopt terug
Maar niet alleen de ontwikkeling is belangrijk. Volgens een recente studie van het Zorginstituut Nederland is één op de drie weesgeneesmiddelen niet beschikbaar voor patiënten in Nederland. De overige twee derde komt pas na grote vertragingen bij de patiënt. Probleem hierbij is dat het beoordelen van een weesgeneesmiddelen voor het Zorginstituut moeilijk is. De gebruikte methodes werken goed bij ‘bulk’ geneesmiddelen, maar sluiten onvoldoende aan op deze complexe groep geneesmiddelen voor kleine patiëntgroepen.

Meer maatwerk
Hoewel dit een Europese maatregel is, kunnen we in Nederland ook veel doen om de ontwikkeling en toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen te blijven stimuleren. Zorgpartijen moeten samenwerken aan een goed werkend vergoedingssysteem met verantwoorde prijzen.

Dat vraagt om een nieuw beoordelingskader, met meer mogelijkheden voor maatwerk voor medicijnen voor kleine patiëntgroepen. Innovatieve financieringsmodellen kunnen hier een onderdeel van zijn, ook voor de prijsbepaling van weesgeneesmiddelen die ontstaan na doorontwikkeling van bestaande medicijnen.